质粒的5个特点_质粒的5个特点有哪些 _百科达人

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质粒的5个特点1质粒5个特点：质粒具有自我复制的能力。质粒ＤＮＡ所编码的基因产物赋予细菌某些性状特征。质粒可自行丢失与消除。质粒的转移性。质粒可分为相容性与不相容性。质粒广泛存在于生物界，从细菌、放线菌、丝状真菌、大型真菌、酵母到植物，甚至人类机体中都含有。从分子组成看，有ＤＮＡ质粒，也有ＲＮＡ质粒；从分子构型看，有线型质粒、也有环状质粒：其表型也多种多样。细菌质粒是基因工程中最常用的载体。
医药行业专题研究：细胞基因治疗CDMO未来可期2（报告出品方/作者：湘财证券，蒋栋）
1 细胞基因疗法技术领先1.1 细胞基因疗法介绍
细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，简称 CGT，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。狭义上细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞（系）的建立、冻存复苏等。细胞治疗主要可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗。狭义上基因治疗是指通过基因添加，基因修正，基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。基因治疗主要可分为以病毒为载体的基因替代和非病毒载体的基因编辑。
基因治疗的优势在于在基因层面从根治愈疾病。基因治疗的核心在于精准打击了疾病根源——异常 DNA，是一种根本性的治疗策略。“中心法则”为基因治疗手段提供理论基础。在生物体内，遗传信息沿着 “DNA-RNA-蛋白质”的方向逐级传递（中心法则），蛋白质是遗传信息的表现形式，因此疾病发生时多表现为蛋白质层面的异常。根据中心法则，每一个生理过程都可以理解为特定的基因在特定的时间和空间里发生特定强度表达的结果，如果这种平衡被打破就会诱发疾病。基因治疗则是从指导蛋白质合成的根源——DNA 入手，通过调控 DNA 来改变遗传信息传递，从而改变蛋白质的性状，实现从根源上治疗疾病。
基因治疗刚需强烈，适应症以单基因遗传病（罕见病）为主，这类疾病的致病基因明确，同时缺乏有效的治疗手段，面临巨大的未满足临床需求。由于疾病的发生往往涉及多基因指导的庞大的蛋白质调控网络，但基础科学对人体基因功能和致病机制的研究仍非常有限。因此，目前基因治疗的应用领域多为致病机制比较明确的疾病，包括单基因遗传病（罕见病）和恶性肿瘤等。绝大多数的罕见病由遗传基因导致，罕见病种类多达 7000 余种，总人数达 3.5 亿人，超过艾滋病与癌症的患者人数。2015 年，中国罕见病患者人数 1680 万，2020 年增至 2000 万人。然而，超过 90%的罕见病缺乏有效的治疗手段，基因治疗面临着各类罕见病和遗传性疾病的未满足临床需求。当前获批的基因治疗药物的适应症以单基因遗传病（36%）、恶性肿瘤（27%）、心血管疾病（18%）为主。其中，单基因遗传病包括镰刀状贫血、血友病、地中海贫血、脊髓性肌肉萎缩症等。中国在研的基因治疗药物以单基因遗传病（55%）和恶性肿瘤（25%）为主。
CGT 技术按相关疗法可分为细胞治疗技术和基因治疗技术。细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增；基因治疗技术则以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体将目的基因递送入患者体内以治愈疾病。细胞治疗技术又可分为非基因编辑细胞治疗方式和基因编辑细胞治疗方式。前者直接运用人体自身细胞如干细胞进行分化以修复或重建正常细胞，后者在治疗前对人体细胞进行基因修饰或编辑，修饰后的细胞具有靶向性的特点，达到治疗某种疾病的目的（如 CAR-T 疗法）。基因治疗相关技术可分为病毒载体编辑技术和非病毒载体的编辑技术。病毒载体边际技术依赖于病毒的易感染、易融合等特性，向患者体内输送或者直接嵌入治疗基因（如经过基因工程改造的溶瘤病毒可选择性在肿瘤组织内复制，进而杀伤肿瘤细胞，该类方法是 20 世纪初大多数基因疗法的基础）。非病毒载体编辑具有靶向性、可控性等优势，对于单碱基的基因遗传疾病有着独特优势。